AI製藥來了！《2025全球大趨勢》新藥研發不再又貴又花時間｜天下雜誌
【2025全球大趨勢｜科技】研發藥物動輒10年，如今AI可望發揮潛力，加速推動新藥生產流程。 圖片來源：2025全球大趨勢 根據摩爾定律，運算力的成本大約每兩年會砍半。製藥業則遵循反摩爾定律（Eroom's law，即Moore反過來寫，又譯為愛隆定律），意即新藥開發成本每九年會翻倍成長。在1960年代，投入10億美元（依2008年價格計算）研發，約可產出10種藥物；時至今日，10億美元甚至不足以研發出一款藥物。 平均來說，現在如果要從無到有研發一款藥物，可能需要10年，另外加上20億美元以上的費用，而且研發過程的風險極高，10款進入臨床試驗的候選藥物，最後可能不到一款能上市。 近10年來，美國食品與藥物管理局（FDA）平均每年僅核准53款藥物。大力推廣AI的人認為，AI有助加速藥物研發、降低成本——這是業者和病患皆樂見的事。2025年，隨著一波新藥迎來監管核准，AI也將化希望為現實。 藥物研發的第一步在於辨別與特定疾病相關的標靶（target），例如蛋白質或基因。接下來，研究人員會設法尋找可封鎖或強化標靶活動的分子，然後先用電腦模型測試分子的安全性和有效性，再進行動物測試。這過程稱為臨床前階段，期間最多可能要篩選至百萬種化合物，最後才挑出一或兩種有潛力的候選者。此階段有可能花好幾年時間，佔了近三分之一的總研發成本——此時甚至還未進入任何人體測試。 藥廠正是打算在臨床前階段採用AI，來提高成功機率。製藥業使用計算模型已有數十年，但AI正以不同的方式改變藥物研發進程。 首先，AI可大量分析不同資料，提升研究團隊對疾病本身和標靶的理解。相關軟體也可用於精準辨識有潛力的分子，並微調其結構，增進人體試驗的成功機會。生成式AI更可以想像出全新的分子來試驗，進一步推動研發。 AI大幅改變研發流程 2020年，Google旗下DeepMind人工智慧實驗室所設計AlphaFold 2模型，因為精準預測人體內幾乎每個蛋白質的結構，大大震驚了科學界。2024年5月，新一代的AlphaFold 3模型更是拓展預測能力至其他生物組成分子，例如蛋白質、DNA、RNA和配體（ligand）等。這些模型讓原本長達數個月的試錯實驗，減少為僅需數小時即可完成的運算過程。 使用AI研發藥物的新創公司Insilico表示，他們的軟體僅用18個月便辨別出一個新的藥物標靶，並設計了適合人體試驗的分子，費用僅270萬美元，遠低於一般研發所需的時間和成本。在臨床前階段所取得的突破進展，現已逐漸收穫成果。 根據波士頓顧問公司估計，目前有65種由AI發想的分子正處於人體試驗階段，其中三分之一已進入二期臨床試驗，也就是要試驗藥物的有效性和安全性。 在此之後，藥廠必須決定是否納入更多受試者並進入三期臨床試驗，或是就此喊停。僅不到三分之一的候選藥物可順利達陣。 綜觀2025年，有6款以上候選藥物將公布重要的二期臨床試驗結果，有些AI設計的藥物已在此階段遭遇滑鐵盧。英國知名AI新創BenevolentAI和Exscientia針對濕疹和癌症研發藥物，近來皆繳出令人失望的臨床試驗結果。儘管挫折不斷，波士頓顧問公司相信，AI可使研發效率翻倍。按目前進展，2025年應至少有4或5款AI研發藥物，會進入三期試驗。 這數字聽來不多，仍是藥物研發一大變革。儘管AI還未能大幅縮短臨床試驗的時程，卻已可幫助業者挑出較適合的分子，減少失敗率和降低成本。舉例來說，劍橋大學教授班德研究指出，光是減少二期試驗的失敗率達20％，即可為單一藥物的研發省下近4.5億美元成本。 在運算領域中，摩爾定律似已遇到瓶頸；在製藥業，反摩爾定律則不無逆轉可能。（Shailesh Chitnis《經濟學人》全球商業特派員）
【2025全球大趨勢｜科技】研發藥物動輒10年，如今AI可望發揮潛力，加速推動新藥生產流程。
根據摩爾定律，運算力的成本大約每兩年會砍半。製藥業則遵循反摩爾定律（Eroom's law，即Moore反過來寫，又譯為愛隆定律），意即新藥開發成本每九年會翻倍成長。在1960年代，投入10億美元（依2008年價格計算）研發，約可產出10種藥物；時至今日，10億美元甚至不足以研發出一款藥物。
平均來說，現在如果要從無到有研發一款藥物，可能需要10年，另外加上20億美元以上的費用，而且研發過程的風險極高，10款進入臨床試驗的候選藥物，最後可能不到一款能上市。
近10年來，美國食品與藥物管理局（FDA）平均每年僅核准53款藥物。大力推廣AI的人認為，AI有助加速藥物研發、降低成本——這是業者和病患皆樂見的事。2025年，隨著一波新藥迎來監管核准，AI也將化希望為現實。
藥物研發的第一步在於辨別與特定疾病相關的標靶（target），例如蛋白質或基因。接下來，研究人員會設法尋找可封鎖或強化標靶活動的分子，然後先用電腦模型測試分子的安全性和有效性，再進行動物測試。這過程稱為臨床前階段，期間最多可能要篩選至百萬種化合物，最後才挑出一或兩種有潛力的候選者。此階段有可能花好幾年時間，佔了近三分之一的總研發成本——此時甚至還未進入任何人體測試。
藥廠正是打算在臨床前階段採用AI，來提高成功機率。製藥業使用計算模型已有數十年，但AI正以不同的方式改變藥物研發進程。
首先，AI可大量分析不同資料，提升研究團隊對疾病本身和標靶的理解。相關軟體也可用於精準辨識有潛力的分子，並微調其結構，增進人體試驗的成功機會。生成式AI更可以想像出全新的分子來試驗，進一步推動研發。
AI大幅改變研發流程
2020年，Google旗下DeepMind人工智慧實驗室所設計AlphaFold 2模型，因為精準預測人體內幾乎每個蛋白質的結構，大大震驚了科學界。2024年5月，新一代的AlphaFold 3模型更是拓展預測能力至其他生物組成分子，例如蛋白質、DNA、RNA和配體（ligand）等。這些模型讓原本長達數個月的試錯實驗，減少為僅需數小時即可完成的運算過程。
使用AI研發藥物的新創公司Insilico表示，他們的軟體僅用18個月便辨別出一個新的藥物標靶，並設計了適合人體試驗的分子，費用僅270萬美元，遠低於一般研發所需的時間和成本。在臨床前階段所取得的突破進展，現已逐漸收穫成果。
根據波士頓顧問公司估計，目前有65種由AI發想的分子正處於人體試驗階段，其中三分之一已進入二期臨床試驗，也就是要試驗藥物的有效性和安全性。
在此之後，藥廠必須決定是否納入更多受試者並進入三期臨床試驗，或是就此喊停。僅不到三分之一的候選藥物可順利達陣。
綜觀2025年，有6款以上候選藥物將公布重要的二期臨床試驗結果，有些AI設計的藥物已在此階段遭遇滑鐵盧。英國知名AI新創BenevolentAI和Exscientia針對濕疹和癌症研發藥物，近來皆繳出令人失望的臨床試驗結果。儘管挫折不斷，波士頓顧問公司相信，AI可使研發效率翻倍。按目前進展，2025年應至少有4或5款AI研發藥物，會進入三期試驗。
這數字聽來不多，仍是藥物研發一大變革。儘管AI還未能大幅縮短臨床試驗的時程，卻已可幫助業者挑出較適合的分子，減少失敗率和降低成本。舉例來說，劍橋大學教授班德研究指出，光是減少二期試驗的失敗率達20％，即可為單一藥物的研發省下近4.5億美元成本。
在運算領域中，摩爾定律似已遇到瓶頸；在製藥業，反摩爾定律則不無逆轉可能。（Shailesh Chitnis《經濟學人》全球商業特派員
